Científicos desarrollan fármaco contra rara enfermedad en maíz

Investigadores de Canadá y Australia informaron el martes que crearon un tipo de maíz transgénico que podría sintetizar laenzima alfa-L-iduronidasa, usada contra una condición debilitante denominada mucopolisacaridosis I (MPS I).

LONDRES, Reino Unido. (REUTERS) - Un grupo de científicos desarrolló un medicamento para tratar una rara enfermedad genética dentro de plantas de maíz, lo que podría brindar una alternativa más económica para la fabricación de un tratamiento que actualmente cuesta cientos de miles de dólares por año a cada paciente. 

La iniciativa marca un avance en el campo emergente de la agricultura molecular, que algún día podría permitir que las medicinas biotecnológicas sean producidas en masa en plantas, en lugar de fábricas. 

Investigadores de Canadá y Australia informaron el martes que crearon un tipo de maíz transgénico que podría sintetizar laenzima alfa-L-iduronidasa, usada contra una condición debilitante denominada mucopolisacaridosis I (MPS I). 

La extraña enfermedad provoca daño progresivo en el corazón, el cerebro y otros órganos. La investigación aún está en etapa inicial y la nueva medicina desarrollada en la planta no ha sido probada en ensayos clínicos, por lo que cualquier tratamiento posible a partir de este estudio todavía está a años de llegar al mercado. 

Pero el trabajo, dirigido por científicos de la Universidad Simon Fraser de Canadá, es un paso importante porque muestra una forma de producir moléculas que serían aceptadas por el sistema inmunológico humano sin causar efectos colaterales peligrosos. 

George Lomonossoff, del Centro John Innes en Gran Bretaña, quien no participó de la investigación, dijo que la capacidad de controlar la forma en que los azúcares se adhieren a las proteínas en el maíz era "un agregado importante al kit de herramientas para producir fármacos en plantas". 

"Esta es tecnología GM (de modificación genética) que ofrece una alternativa para la producción de un producto farmacéutico de mejor calidad. No obstante, la seguridad y eficacia clínica del medicamento deberán ser probadas", agregó Lomonossoff. 

MPS I es uno de docenas de trastornos de almacenamiento lisosomal o enzimopatías lisosomales, incluidos las enfermedades de Fabry y Gaucher, muchos de los cuales pueden tratarse con terapias de reemplazo de enzimas fabricadas por empresas como la unidad Genzyme de Sanofi y Shire. 

Pero el actual proceso de producción en cultivos de célulasde mamíferos dentro de tanques de acero inoxidable es muy costoso. En el caso de la MPS I, el tratamiento con el medicamento de reemplazo enzimático Aldurazyme, de Genzyme y Biomarin, cuesta más de 300 mil dólares anuales para los niños y aún más para los adultos. 

En la revista Nature Communications, los investigadores dijeron que las plantas transgénicas podrían ser una alternativa segura y efectiva en términos de costos. Algunas grandes empresas han estado buscando formas de crearfármacos proteicos complejos en plantas, pero la agricultura molecular aún nos debe su primer producto comercial.

Lo más cercano es un medicamento para la enfermedad de Gaucher de la israelí Protalix BioTherapeutics y Pfizer, que es producido mediante el cultivo en células de zanahoria -en lugar de plantas completas del vegetal- y que en mayo recibió aprobación para ser vendido en Estados Unidos.

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