Nueva droga para enfermedad genética

Las autoridades sanitarias de Argentina anunciaron la aprobación de una nueva droga para el tratamiento de la fenilcetonuria, una afección genética que se detecta al nacer que podría producir retraso.
La fenilcetonuria, una afección genética se detecta al nacer. La fenilcetonuria, una afección genética se detecta al nacer.
La fenilcetonuria, una afección genética se detecta al nacer.

BUENOS AIRES, Argentina. (ANSA).- Las autoridades sanitarias de Argentina anunciaron la aprobación de una nueva droga para el tratamiento de la fenilcetonuria, una afección genética que se detecta al nacer y que puede producir un retraso mental severo. 

La nueva droga, denominada dihidrocloruro de sapropterina, fue desarrollada por el laboratorio alemán Merck Serono y ya ha sido aprobada por la agencia sanitaria europea (EMA). 

La única forma de controlar la enfermedad hasta ahora era mediante una dieta estricta, mientras que el nuevo fármaco es de ingesta oral y permite llevar una vida normal, explicaron varios especialistas durante la presentación de la droga en Buenos Aires. 

La fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en inglés) es una "enfermedad rara" debida a un defecto en el metabolismo de las proteínas, en particular del aminoácido fenilalanina, lo que lleva a una acumulación en el cerebro y el sistema nervioso central con efecto neurotóxico.  

Norma Spécola, médica neuróloga infantil del Hospital de Niños de La Plata -60 kilómetros al sur de Buenos Aires- detalló que "la fenilcetonuria ocasiona deficiencia mental, diversos trastornos neuropsicológicos como irritabilidad, déficit de atención y conductas autistas". 

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