Terapia para mejorar la vista

Un equipo de investigadores de EU ha logrado devolverle la visión a niños que padecían una ceguera parcial o hereditaria, gracias a un tratamiento experimental.

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INNOVADOR. Es la primera vez que el tratamiento se prueba en humanos, después de varios test en animales. EFE INNOVADOR. Es la primera vez que el tratamiento se prueba en humanos, después de varios test en animales. EFE
INNOVADOR. Es la primera vez que el tratamiento se prueba en humanos, después de varios test en animales. EFE

La terapia genética puede mejorar la calidad de vida de las personas con problemas de visión, sobre todo en los niños que tienen un grave problema en la vista o que están virtualmente ciegos al heredar alguna deficiencia ocular.

Así se refleja en un estudio en el que se pone de relieve que esta terapia permite mantener la mejora de la visión durante al menos los dos años posteriores a su aplicación.

Los autores de la investigación son: el profesor Jean Bennett, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania (EU), y varios colegas del Hospital Infantil de Filadelfia (EU).

El trabajo se centró en el estudio de la Amaurosis Congénita de Leber (LCA), una forma de retinopatía de origen genético que se da muy raramente, pero que supone entre el 10% y el 18% de los casos de ceguera congénita y que se caracteriza por un grave “déficit visual en los niños desde los primeros meses de vida.

Es causada por la mutación de un conjunto de 13 genes involucrados en la visión y en la actualidad no existe tratamiento, por lo que por lo general las deficiencias visuales en la infancia se convierten en ceguera total entre los 30 y 40 años.

Los científicos eligieron esta dolencia, porque implica una degeneración celular muy lenta, que ofrece a los investigadores un plazo de tiempo relativamente amplio para trabajar, pero la idea es que la terapia genética se pueda emplear en la solución de otros problemas de degeneración retinóptica más comunes.

La terapia genética consiste en la inserción de genes en células individuales y en tejidos para tratar la enfermedad en cuestión.

El profesor Bennett y su equipo estudiaron los casos de 12 pacientes de entre ocho y 44 años con LCA, a los que se inyectó en el ojo con mejor visión el material genético esencial para la corrección de la dolencia, mediante virus adeno-asociado o VAA.

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