Científicos del Centro de Excelencia en Investigación de Tumores Cerebrales de la Universidad de Plymouth (Reino Unido) están llevando a cabo un ensayo clínico para comprobar si el uso de los antirretrovirales ritonavir y lopinavir, usados contra el VIH, puede ayudar a las personas con neurofibromatosis 2 (NF2).
Esta rara enfermedad genética hereditaria provoca tumores como el schwannoma (que incluye el neuroma acústico), el ependimoma y el meningioma, que se desarrollan en la membrana que rodea el cerebro.
El ensayo clínico RETREAT, dirigido por el profesor Oliver Hanemann, se basará en las investigaciones de la doctora Sylwia Ammoun y el profesor Hanemann, que demostraron que los fármacos reorientados reducían el crecimiento tumoral y la supervivencia de los tumores. Durante el ensayo, que durará un año, se realizará a los pacientes una biopsia del tumor y un análisis de sangre antes de someterlos a 30 días de tratamiento con los dos medicamentos.
A continuación, se les realizará otra biopsia y un análisis de sangre para determinar si la combinación de fármacos ha logrado penetrar en las células tumorales y ha surtido el efecto deseado.
En palabras del profesor Oliver Hanemann, director del Centro de Excelencia en Investigación de Tumores Cerebrales de la Universidad de Plymouth, “este podría ser el primer paso hacia un tratamiento sistémico de los tumores relacionados con la NF2, tanto para pacientes que han heredado la NF2 y desarrollado múltiples tumores, como para pacientes que tienen una única mutación en la NF2 y han desarrollado un tumor como consecuencia de ello”.
Si los resultados son positivos y la investigación evoluciona hacia un ensayo clínico de mayor envergadura, supondría el cambio más significativo para los pacientes con esta enfermedad, para los que no hay ningún tratamiento eficaz.
La doctora Karen Noble, directora de Investigación, Política e Innovación de Brain Tumour Research, ha afirmado que “lo bueno de utilizar fármacos reutilizados, como ritonavir y lopinavir, es que ya han demostrado tener un perfil de seguridad sólido en personas sanas y tratadas por el VIH, lo que significa que pueden trasladarse más rápidamente del laboratorio a los pacientes”.
La perspectiva del paciente
A Jayne Sweeney, de 57 años, de Cornualles (Reino Unido), le diagnosticaron NF2 en 1996, 11 años después de descubrir que tenía un neuroma acústico en el oído izquierdo cuando tenía 18 años.
Tiene 12 tumores en el cerebro y la han operado cinco veces para extirparle tumores del cerebro, el oído y el tobillo.
“El ensayo es increíblemente emocionante, cualquier avance que mejore la vida de las personas es brillante. Es demasiado tarde para una cura para mí, pero estoy muy orgullosa de haber sido invitada a formar parte del grupo de dirección del ensayo, donde he podido comprobar de primera mano la pasión del equipo por ayudar a las personas con esta enfermedad. Si podemos encontrar un fármaco eficaz para las personas recién diagnosticadas, sería fantástico”, ha dicho.
