WASHINGTON, EU. (EFE). -La Dirección de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado las primeras pruebas mundiales de una nueva terapia genética para los pacientes que sufren mal de Parkinson, informó esta semana la revista Science.
El mal de Parkinson es un desorden cerebral que se caracteriza por temblores, dificultad para caminar y pérdida de coordinación.
La enfermedad afecta a dos de cada mil personas y se desarrolla principalmente después de los 50 años, aunque ocasionalmente ocurre en adultos jóvenes y, con menos frecuencia, en niños.
El mal afecta a hombres y mujeres y es uno de los trastornos neurológicos más comunes entre los ancianos.
Los pacientes con mal de Parkinson tienen una pérdida sustancial de un grupo de células nerviosas en lo profundo del cerebro que producen la dopamina. Esto afecta el control del cerebro sobre los movimientos.
En el centro de esa red de control se encuentra una zona llamada núcleo subtalámico, que cuando se produce el mal de Parkinson está extremadamente activo, y cuyo aplacamiento lleva a una reducción de los síntomas.
Un equipo encabezado por Matthew During, profesor de medicina molecular en la Universidad de Auckland (Nueva Zelanda), ha desarrollado una técnica genética que apunta a esas células hiperactivas del núcleo subtalámico.
Los investigadores insertaron el gen GAD (la sigla en inglés para decarboxilasa glutámica ácida) en un vector viral para lograr llegar de manera eficiente a la región cerebral afectada.
El gen GAD es el responsable de la producción de una pequeña molécula llamada GABA que inhibe o atenua la actividad de las células nerviosas.
Una vez que se aplica esa terapia genética las células hiperactivas son reprogramadas y la actividad de la red cerebral que controla el movimiento retorna a un funcionamiento más normal.
Hemos usado la terapia genética para 'reprogramar' un grupo específico de células que se ha vuelto hiperactivo en una parte del cerebro afectada que causa perturbaciones de movimientos y otros síntomas asociados con el mal de Parkinson, explicó During.
Estamos entusiasmados porque además de los efectos que esta terapia tiene para reducir los síntomas, hemos encontrado pruebas que sugieren que también podría demorar el avance del mal.
