Un medicamento basado en un nuevo tipo de clase terapéutica que permite “acallar” un gen nocivo o dañado fue aprobado en Europa para combatir una enfermedad genética rara, un fármaco que podría preceder otros para tratar males más comunes.
La empresa biotecnológica estadounidense Alnylam anunció la aprobación de su medicamento Onpattro, indicado en el tratamiento de la amilosis hereditaria por transtiretina en adultos, una enfermedad genética rara potencialmente paralizante y que puede resultar mortal. Unas 50 mil personas la padecen en el mundo.
Datos
La Comisión Europea aprobó su uso menos de tres semanas después de una primera autorización de Onpattro en el mercado estadounidense.
El coste del tratamiento, que requirió 15 años de desarrollo, fue fijado en 450 mil por paciente y por año en Estados Unidos, lo que le convierte en uno de los más caros del mundo.
Desarrolladores
La terapia se basa en el principio del ARN interferente (ARN), un mecanismo natural descubierto a fines de los años 1990 por dos investigadores estadounidenses, Andrew Fire y Craig Mello, recompensados en 2006 con el premio Nobel de Medicina por sus trabajos sobre la materia.
Funcionamiento
Llamado el “arma del silencio” este mecanismo impide al ARN mensajero transmitir la orden de un gen defectuoso de producir proteínas anormales.
Alnylam y otras empresas del ramo siguen la pista de esta nueva arma terapéutica para combatir otros muchos males como el cáncer, la hepatitis B, las enfermedades cardiovasculares, oftalmológicas, renales y neurodegenerativas, como el Alzhéimer.
El ARN es un importante regulador de la actividad de los genes y ayuda a defender al organismo de los virus.