Un tratamiento novedoso para una leucemia común en niños y adolescentes pudiera ser la primera terapia genética disponible en Estados Unidos. Un panel de asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) votó en favor del tratamiento creado por la Universidad de Pensilvania y la firma farmacéutica Novartis Corp.
La FDA usualmente sigue las recomendaciones de sus expertos, aunque no está obligada a hacerlo.
La terapia pudiera ser la primera de una ola de tratamientos elaborados específicamente para un paciente particular. Llamado CAR-T, ese tipo de terapia consiste en extraer células inmunológicas de la sangre del paciente, reprogramarlas para crear un ejército de células capaces de atacar directamente y destruir células de cáncer, y entonces inyectarlas de nuevo al paciente.
“Es un importante avance”, dijo un miembro del panel, el doctor Malcolm A. Smith, del Instituto Oncológico Nacional. Dijo que el tratamiento “marca el inicio de una nueva era”. La votación se produjo tras una larga discusión y pedidos apasionados de los padres de dos niños cuyas vidas fueron salvadas por la terapia.
El tratamiento sería para niños y jóvenes adultos con la forma más común de cáncer infantil, conocido como ALL.
“Nuestra hija iba a morir y ahora lleva una vida normal”, dijo Tom Whitehead, de Philipsburg, Pensilvania. Su hija Emily, que ahora tiene 12 años, fue la primera en recibir la terapia experimental, hace cinco años. “Nosotros creemos que cuando este tratamiento sea aprobado, salvará las vidas de miles de niños en todo el mundo”.
Tras décadas de contratiempos y decepciones en los esfuerzos para arreglar, remplazar o cambiar genes para curar enfermedades, varias compañías están cerca de llevar CAR-T y otras terapias genéticas a los pacientes.
Kite Pharma también tiene una terapia CAR-T bajo revisión por la FDA y Juno Therapeutics y otras están en las últimas etapas de pruebas.