La agencia federal de alimentos y medicamentos de Estados Unidos, la FDA, aprobó la comercialización de la primera terapia génica en el mundo, que consiste en modificar genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir una agresiva forma de leucemia.
La FDA abre así una nueva era para tratar y eventualmente curar muchas enfermedades incurables, luego de atender las recomendaciones en julio de un grupo consultivo de expertos independientes.
Este tratamiento, llamado Kymriah (tisagenlecleucel), fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por los laboratorios suizos Novartis para tratar la leucemia linfoblástica aguda.
Esta leucemia avanza con rapidez y es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en Estados Unidos, con cerca de 3 mil 100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre los menores de 20 años, según el Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
El Kymriah está destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que han resistido a otras terapias contra esta leucemia o que han tenido una recaída, algo que ocurre en entre 15% y 20% de los casos.
Según Novartis, 600 enfermos serían elegibles cada año en Estados Unidos para este tratamiento.
“Entramos en una nueva era en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células inmunes de un paciente para que puedan destruir la células cancerosas mortales”, señaló el doctor Scott Gottlieb, director de la FDA.
“Las nuevas tecnologías como las terapias génicas y celulares tienen el potencial de transformar la medicina haciendo posible el tratamiento y la curación de numerosas enfermedades incurables”, dijo en un comunicado.
“Esta decisión marca la primera comercialización en el mundo de una terapia genética (...) basada en un nuevo enfoque totalmente personalizado que utiliza las propias células inmunes del enfermo”, se congratuló el presidente de Novartis, Joseph Jiménez, durante una conferencia de prensa por vía telefónica.
RESULTADOS
Kymriah pertenece a una nueva clase de tratamientos llamados terapias CAR-T. No se alteran genes nocivos, sino que se repotencian las células sanguíneas conocidas como linfocitos, que combaten el cáncer.
Los expertos extraen los linfocitos de la sangre del paciente, los reprograman para darles armas potentes contra el cáncer, y reproducen cientos de millones de ellas. Luego se los inyectan al paciente, dentro de cuyo organismo se van reproduciendo y así pueden seguir luchando contra las células malignas durante meses o años.
La seguridad y eficacia de Kymriah han sido demostradas por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a los otros tratamientos o habían recaído.
La tasa de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento que consiste en una sola dosis de células inmunes modificadas, precisó la FDA.
El costo de un tratamiento con el Kymriah es de 475 mil dólares, indicó en la rueda de prensa, Bruno Strigini, responsable del departamento de cancerología de Novartis. Los enfermos que no respondan durante el primer mes no pagarán por el tratamiento, prometió.
El costo del tratamiento generó la crítica de grupos que reclaman fármacos más accesibles para la población, pero analistas creen que será difícil en un comienzo hallar un punto de equilibrio.
Bruno Strigini ha señalado que las terapias actuales contra la leucemia, como el trasplante de médula ósea, podrían costar hasta 800 mil dólares en Estados Unidos.
La mayor parte de los pacientes que serán tratados con el Kymriah serán probablemente cubiertos por sus seguros médicos o por Medicaid, el plan de sanidad para personas de bajos recursos.
El Kymriah podría tener efectos secundarios severos, como infecciones graves, fiebres fuertes, hipotensión arterial, problemas renales y una disminución de oxígeno en la sangre.
En vista del éxito del ensayo clínico con los 63 pacientes, la FDA atribuyó en 2014 a esta terapia génica el estatus de “tratamiento terapéutico avanzado”, lo que permitió acelerar los procedimientos para su puesta en marcha.
Novartis y otros laboratorios trabajan de manera activa en el desarrollo de tratamientos similares para la mieloma múltiple, otra forma de leucemia y un tumor agresivo de cerebro.
